אולטומיריס 10 מ"ג/מ"ל – אתר המידע התרופתי של ארגון הרוקחות בישראל

• Ultomiris is indicated in the treatment of adult and paediatric patients with a body weight of 10 kg or above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): * In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. * In patients who are clinically stable after having been treated with eculizumab for at least the past 6 months. • Ultomiris is indicated in the treatment of patients with a body weight of 10 kg or above with atypical haemolytic uremic syndrome aHUS who are complement inhibitor treatment naïve or have received eculizumab for at least 3 months and have evidence of response to eculizumab. • Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG) who are antiacetylcholine receptor (AChR) antibody-positive.• Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive.

בסל הבריאות

כן, לפרטים נוספים לחצו כאן.

מספר רישום

163-14-36063-00

תנאי ניפוק

תרופה במרשם

מגבלות

תרופה מוגבלת לרישום ע'י רופא מומחה או הגבלה אחרת

התוויה	תאריך הכללה	תחום קליני	Class Effect	מצב המחלה
א. התרופה תינתן לטיפול ב-Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria בחולה העונה על אחד מאלה: 1. תלוי בעירויי דם (צריכה של 12 מנות דם או יותר לשנה); 2. חולה הנזקק לעירוי של פחות מ-12 מנות דם לשנה העונה על אחד מאלה: א. סבל מאירוע תרומבוטי מסכן חיים הקשור למחלתו; ב. סובל מפגיעה כלייתית משמעותית (פינוי קראטינין מתחת ל-30 מ"ל/דקה); ג. במהלך הריון; ב. התרופה לא תינתן בשילוב עם Eculizumab.	30/01/2020	המטולוגיה		PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
2. atypical hemolytic uremic syndrome ובהתקיים אחד מאלה: א. חולים עם אירוע ראשון, בהתקיים כל אלה: 1. החולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות. רצוי לתמך את האבחנה בבדיקה גנטית. לעניין זה "אנמיה מיקרואנגיופטית" = אנמיה שמתקיימים בה כל אלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, משטח דם עם שברי תאים. 2. נשללה סיבה אחרת לתסמונת - שלילת HUS ממקור זיהומי, שלילת ADAMT13 (רמות מעל 5%). 3. לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, ואם לחולה אין רקע משפחתי של aHUS, בהתקיים אחד מאלה: א. מחלה קשה קלינית (כגון CVA או אנוריה). ב. מחלה עמידה לפלסמפרזיס (לעניין זה תוגדר עמידות לפלסמפרזיס כהיעדר שיפור לאחר 4 טיפולי פלסמפרזיס במהלך 10 הימים הראשונים למחלה). ב. חולה שמחלתו חזרה (Relapse), בהתקיים כל אלה: 1. החולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות. רצוי לתמך את האבחנה בבדיקה גנטית. לעניין זה "אנמיה מיקרואנגיופטית" - אנמיה שמתקיימים בה כל אלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, משטח דם עם שברי תאים. 2. נשללה סיבה אחרת לתסמונת - שלילת HUS ממקור זיהומי, שלילת ADAMT13 (רמות מעל 5%). 3. לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, ואם לחולה אין רקע משפחתי של aHUS, כאשר החולה סובל ממחלה קשה קלינית (כגון CVA או אנוריה). ג. חולה הסובל מאי ספיקה כליות סופנית ונדרש לדיאליזה כרונית עם הסתמנות אחרת למחלה פעילה מעבר להסתמנות המטולוגית. לעניין זה - "הסתמנות המטולוגית" עדות מעבדתית לאחד מאלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, רמת C3 נמוכה. *הסתמנות אחרת" - אחד מאלה: עצבית, לבבית, מחלת כלי דם ברורה. ד. חולה הסובל מאי ספיקת כליות סופנית המועמד להשתלת כליה מבודדת. ה. חולה לאחר השתלת כליה עקב אי ספיקת כליות סופנית על רקע רפואי אחר, אם לאחר השתלת הכליה יש הופעה של aHUS. חולה זה יוגדר כסובל מאירוע ראשון ויטופל בתכשיר ובהתאם למסגרת ההכללה שהוגדרה בעבור חולים עם אירוע ראשון כאמור בפסקת משנה א. מתן התרופה האמורה ייעשה לפי מרשם של מומחה בנפרולוגיה ילדים. ב. התרופה לא תינתן בשילוב עם Eculizumab.	01/03/2021	נפרולוגיה		aHUS, atypical hemolytic uremic syndrome
	PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria	א. התרופה תינתן לטיפול ב-Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria בחולה העונה על אחד מאלה: 1. תלוי בעירויי דם (צריכה של 12 מנות דם או יותר לשנה); 2. חולה הנזקק לעירוי של פחות מ-12 מנות דם לשנה העונה על אחד מאלה: א. סבל מאירוע תרומבוטי מסכן חיים הקשור למחלתו; ב. סובל מפגיעה כלייתית משמעותית (פינוי קראטינין מתחת ל-30 מ"ל/דקה); ג. במהלך הריון; ב. התרופה לא תינתן בשילוב עם Eculizumab.	30/01/2020
	aHUS, atypical hemolytic uremic syndrome	2. atypical hemolytic uremic syndrome ובהתקיים אחד מאלה: א. חולים עם אירוע ראשון, בהתקיים כל אלה: 1. החולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות. רצוי לתמך את האבחנה בבדיקה גנטית. לעניין זה "אנמיה מיקרואנגיופטית" = אנמיה שמתקיימים בה כל אלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, משטח דם עם שברי תאים. 2. נשללה סיבה אחרת לתסמונת - שלילת HUS ממקור זיהומי, שלילת ADAMT13 (רמות מעל 5%). 3. לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, ואם לחולה אין רקע משפחתי של aHUS, בהתקיים אחד מאלה: א. מחלה קשה קלינית (כגון CVA או אנוריה). ב. מחלה עמידה לפלסמפרזיס (לעניין זה תוגדר עמידות לפלסמפרזיס כהיעדר שיפור לאחר 4 טיפולי פלסמפרזיס במהלך 10 הימים הראשונים למחלה). ב. חולה שמחלתו חזרה (Relapse), בהתקיים כל אלה: 1. החולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות. רצוי לתמך את האבחנה בבדיקה גנטית. לעניין זה "אנמיה מיקרואנגיופטית" - אנמיה שמתקיימים בה כל אלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, משטח דם עם שברי תאים. 2. נשללה סיבה אחרת לתסמונת - שלילת HUS ממקור זיהומי, שלילת ADAMT13 (רמות מעל 5%). 3. לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, ואם לחולה אין רקע משפחתי של aHUS, כאשר החולה סובל ממחלה קשה קלינית (כגון CVA או אנוריה). ג. חולה הסובל מאי ספיקה כליות סופנית ונדרש לדיאליזה כרונית עם הסתמנות אחרת למחלה פעילה מעבר להסתמנות המטולוגית. לעניין זה - "הסתמנות המטולוגית" עדות מעבדתית לאחד מאלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, רמת C3 נמוכה. *הסתמנות אחרת" - אחד מאלה: עצבית, לבבית, מחלת כלי דם ברורה. ד. חולה הסובל מאי ספיקת כליות סופנית המועמד להשתלת כליה מבודדת. ה. חולה לאחר השתלת כליה עקב אי ספיקת כליות סופנית על רקע רפואי אחר, אם לאחר השתלת הכליה יש הופעה של aHUS. חולה זה יוגדר כסובל מאירוע ראשון ויטופל בתכשיר ובהתאם למסגרת ההכללה שהוגדרה בעבור חולים עם אירוע ראשון כאמור בפסקת משנה א. מתן התרופה האמורה ייעשה לפי מרשם של מומחה בנפרולוגיה ילדים. ב. התרופה לא תינתן בשילוב עם Eculizumab.	01/03/2021
		30/01/2020	המטולוגיה
		01/03/2021	נפרולוגיה

מסגרת הכללה בסל

א. התרופה תינתן לטיפול במקרים האלה:1. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria בחולה העונה על אחד מאלה: א. תלוי בעירויי דם (צריכה של 12 מנות דם או יותר לשנה); ב. חולה הנזקק לעירוי של פחות מ-12 מנות דם לשנה העונה על אחד מאלה: 1. סבל מאירוע תרומבוטי מסכן חיים הקשור למחלתו; 2. סובל מפגיעה כלייתית משמעותית (פינוי קראטינין מתחת ל-30 מ"ל/דקה); 3. במהלך הריון; מתן התרופה האמורה ייעשה לפי מרשם של מומחה בהמטולוגיה.2. atypical hemolytic uremic syndrome ובהתקיים אחד מאלה: א. חולים עם אירוע ראשון, בהתקיים כל אלה: 1. החולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות. רצוי לתמך את האבחנה בבדיקה גנטית. לעניין זה "אנמיה מיקרואנגיופטית" = אנמיה שמתקיימים בה כל אלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, משטח דם עם שברי תאים. 2. נשללה סיבה אחרת לתסמונת - שלילת HUS ממקור זיהומי, שלילת ADAMT13 (רמות מעל 5%). 3. לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, ואם לחולה אין רקע משפחתי של aHUS, בהתקיים אחד מאלה: א. מחלה קשה קלינית (כגון CVA או אנוריה). ב. מחלה עמידה לפלסמפרזיס (לעניין זה תוגדר עמידות לפלסמפרזיס כהיעדר שיפור לאחר 4 טיפולי פלסמפרזיס במהלך 10 הימים הראשונים למחלה). ב. חולה שמחלתו חזרה (Relapse), בהתקיים כל אלה: 1. החולה סובל ממחלה המתאפיינת באנמיה מיקרואנגיופטית ואי ספיקת כליות. רצוי לתמך את האבחנה בבדיקה גנטית. לעניין זה "אנמיה מיקרואנגיופטית" - אנמיה שמתקיימים בה כל אלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, משטח דם עם שברי תאים. 2. נשללה סיבה אחרת לתסמונת - שלילת HUS ממקור זיהומי, שלילת ADAMT13 (רמות מעל 5%). 3. לחולה יש רקע משפחתי של aHUS, ואם לחולה אין רקע משפחתי של aHUS, כאשר החולה סובל ממחלה קשה קלינית (כגון CVA או אנוריה). ג. חולה הסובל מאי ספיקה כליות סופנית ונדרש לדיאליזה כרונית עם הסתמנות אחרת למחלה פעילה מעבר להסתמנות המטולוגית. לעניין זה - "הסתמנות המטולוגית" עדות מעבדתית לאחד מאלה: המוליזה, תרומבוציטופניה, רמת C3 נמוכה. *הסתמנות אחרת" - אחד מאלה: עצבית, לבבית, מחלת כלי דם ברורה.ד. חולה הסובל מאי ספיקת כליות סופנית המועמד להשתלת כליה מבודדת. ה. חולה לאחר השתלת כליה עקב אי ספיקת כליות סופנית על רקע רפואי אחר, אם לאחר השתלת הכליה יש הופעה של aHUS. חולה זה יוגדר כסובל מאירוע ראשון ויטופל בתכשיר ובהתאם למסגרת ההכללה שהוגדרה בעבור חולים עם אירוע ראשון כאמור בפסקת משנה א. מתן התרופה האמורה ייעשה לפי מרשם של מומחה בנפרולוגיה ילדים.ב. התרופה לא תינתן בשילוב עם Eculizumab.